EdiGene与北大联合发文,于Nature Biotechnology公开前沿平台技术,助力医药研发


2018年11月5日,EdiGene科学家与北京大学魏文胜教授课题组在Nature子刊Nature Biotechnology上联合发表文章:Splicing-targeting Empowers Genome-scale Screen of Functional Long Noncoding RNAs in Human Cells。


Noncoding RNA即非编码RNA。非编码RNA在基因表达、细胞周期调节等方面发挥着重要的作用,影响着许多正常生理过程及疾病过程。然而,由于研究工具及筛选通量的限制,虽然非编码RNA基因数量远超编码基因,但其功能的研究却仅有沧海一粟。这篇文章的公开,则为非编码RNA基因的解码,以及存在于非编码RNA上的癌症、遗传性疾病治疗等相关靶点的高效筛选提供了又一强大的工具(单sg-RNA lncRNA 筛选技术)。


 (单sgRNA-lncRNA 筛选技术)


2016年,同样也是针对lnc RNA的高通量筛选,魏文胜教授课题组与哈佛大学公共卫生学院刘小乐 (Shirley Liu) 课题组合作建立了基于paired-guide RNA (pgRNA) 文库的筛选方法(双sgRNA-lncRNA 筛选技术)。该方法成功鉴定出了多个调控癌细胞生长与增殖的lncRNA,成果发表在Nature Biothechnology,在业界引起广泛关注。


 (双sgRNA-lncRNA 筛选技术)


相较于“双sgRNA-lncRNA 筛选技术”,本次EdiGene与魏文胜教授团队共同发表的lncRNA 筛选技术,将双sgRNA精简至单sgRNA,文库设计及合成更加简洁,更适合大规模筛选。同时筛选的效率及准确性也得到了进一步提升。

目前,“单sgRNA-lncRNA 筛选技术”已在癌症相关靶点筛选及全基因组水平筛选中得到了良好的应用。

(更多该技术相关信息可点击链接https://mp.weixin.qq.com/s/oi5cmJELAPFYN3caobZang?scene=25#wechat_redirect,参考北大生科新闻)



关于lncRNA

长链非编码RNA(lncRNA)指的是长度≥200nt的,不编码蛋白质的RNA。lncRNA数量巨大,各种实验检测和通过生物信息学方法预测出来的lncRNA基因,总数量远远超过编码基因的数量。其中有明确功能研究的只是沧海一粟。已经有功能研究的lncRNA主要在癌症相关的代谢通路中发挥重要作用,包括细胞增殖、细胞迁移、细胞永生、增长抑制、转移等。lncRNA的功能的实现具有多态性,复杂性。如何研究lncRNA的功能是目前生命科学研究领域的一大难题。

关于单sgRNA-lncRNA筛选技术

一种基于CRISPR的高通量遗传筛选技术,用于lncRNA的功能性筛选。该技术通过CRISPR破坏全基因组lncRNA或某个群体lncRNA的剪接位点,进行基因敲除,来建立被筛选的细胞库。基因功能的发掘过程同一般CRISPR高通量遗传筛选。

关于CRISPR-高通量基因组筛选

一种高通量的针对海量基因的功能筛选方法。通过CRISPR系统,获得不同的基因被分别敲除的细胞库。对细胞库中不同基因被敲除的细胞在某个环境下生长情况进行分析,从而推导出被敲除基因的功能。相较于基于RNAi的高通量基因功能筛选,CRISPR高通量遗传筛选数据信噪比更高,分析更容易,结果相对更加准确。

关于博雅辑因

博雅辑因(EdiGene)是专业的基因组编辑公司,致力于将前沿的基因组编辑技术转化为治病救人的良方;同时使用创新的高通量遗传筛选技术,产生功能性生物大数据,为新药开发提速。目前,EdiGene已建成GMP级别基因编辑治疗产品生产基地,为治疗产品的临床阶段做准备。同时,基于拥有大量自主知识产权的高通量基因组筛选平台,EdiGene已与多家大型药企及高校科研单位建立起合作关系。

EdiGene是国家高新技术企业,被生物技术顶级期刊Nature Biotechnology评为2017受资本青睐的十家技术密集型初创企业之一。在北京、广州及美国拥有分公司。

 

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