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博雅辑因
基因组编辑,服务人类健康

研发管线

 

EdiGene的基因编辑疗法分为体外及体内两类。其中用于治疗β地中海贫血的ET-01进展最快,将会在2019年进入临床研究阶段。

ET-01相对于传统疗法,更加安全且适应性更广。因原材料取自患者自体细胞,患者可不再因为配型难而失去被治愈的机会




ET01——β地中海贫血基因编辑细胞疗法:

进展最快的的ET-01项目,是基于CRISPR的基因编辑疗法,用于β地中海贫血的治疗。该疗法的治疗原理是通过

提高患者胎儿血红蛋白水平弥补正常β血红蛋白的不足。临床前研究证明了该方法的可行性。

目前,EdiGene针对ET-01项目的GMP生产车间及相关设施已在广州落地建设。该项目有望率先在2019年进入临床研究阶段。



ET02——U-CAR-T项目


ET-02是利用CRISPR基因编辑技术开发的普适性CAR-T细胞(U-CAR-T)疗法。近年来自体CAR-T细胞疗法取得了突破性进展,

多个疗法获批用于治疗多种癌症。然而,自体细胞制备耗时较长,容易耽误患者病情,并且不同患者自体细胞状况参差不齐,难以标

准化。U-CAR-T细胞疗法则可完美解决这一问题。通过敲除特定免疫相关的基因,可以使用健康供者细胞制备U-CAR-T用于癌症患者的

治疗,从而使产品质量更加稳定,价格更加低廉,并可及时向患者进行供应。






基因编辑疗法(体内)

EdiGene正着力开发全新的基因编辑技术,用于治疗特定疾病。同时,EdiGene正在开发及升级体内药物递送平台。包括病毒递送系统及脂质纳米颗粒。

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