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博雅辑因
基因组编辑,为人类健康服务

研发管线

 

我们正在开发针对一系列疾病的体外及体内基因组编辑疗法。我们进展最快的ET-01项目,用于β地中海贫血,预计将率先进入临床。该疗法有望通过自体造血干细胞移植为HLA配型失败的患者提供新的一次性的治疗方案。

体外疗法:ET-01


我们进展最快的ET-01项目是一种自体造血干细胞移植(HSCT)疗法。通过编辑患者自体造血干细胞,提高红细胞中胎儿血红蛋白的水平,治疗输血依赖性β地中海贫血患者。曾有临床观察研究表明,在β地中海贫血患者体内高表达红细胞中的胎儿血红蛋白,可以显著改善该疾病症状。据估算,中国有超过50,000名β地中海贫血的患者,其中仅有1%的患者可以活过20岁。

我们在广州的GMP生产车间已经建成。我们期待可以尽快将ET-01推向临床。

体外疗法:ET-02


ET-02是一种通用型(或异体)嵌合抗原受体T细胞疗法(U-CAR-T)。自体CAR-T疗法是近年来最令人激动的治疗突破之一,有望彻底改变我们对多种癌症的治疗方法。通过编辑某些决定免疫原性或可引起免疫排斥的特定基因,我们可以使用来自健康供体的T细胞制备即诊即用的细胞治疗产品U-CAR-T。相较于自体CAR-T,U-CAR-T的质量将更加稳定,成本将相对低廉。

体内疗法


我们正在开发新的RNA单碱基编辑技术治疗特定的遗传性疾病。最近,北京大学魏文胜教授与博雅辑因合作在Nature Biotechnology上发表了这项新技术——LEAPER。该技术利用内源性ADAR蛋白对RNA进行精准编辑,包括病毒、脂质纳米颗粒在内的多种系统均有可能作为LEAPER的递送平台,非常适合体内基因编辑。

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