博雅辑因将在第26届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上通过口头报告发布其基于LEAPER™ 2.0的体内RNA编辑疗法在非人灵长类(NHP)模型中的临床前概念验证数据

中国北京，2023年5月3日，博雅辑因宣布在第26届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，公司将以口头报告形式发布其体内RNA编辑疗法在非人灵长类(NHP)模型（包括疾病模型）中的临床前概念验证数据。这一疗法基于公司拥有自主知识产权的LEAPER™ 2.0技术开发，LEAPER™ 2.0无需引入外源蛋白、通过特殊设计的环状RNA实现RNA编辑。本次会议将于2023年5月16日至20日在美国加利福尼亚州洛杉矶举行。博雅辑因是一家专注基因编辑技术转化的、处于临床阶段的生物医药企业，致力于开发变革型基因编辑疗法，以满足未被满足的临床需求。

来自特定非人灵长类(NHP)疾病模型的数据，证明了基于LEAPER™ 2.0的体内RNA编辑在研疗法的临床前安全性和有效性，并展示了出色的编辑效率。LEAPER™利用特殊设计的arRNA（ADAR-recruiting RNA）招募内源ADAR蛋白（Adenosine Deaminase Acting on RNA），实现了对RNA的高效、精准编辑。此外，无需引入外源蛋白的特性，显著降低了递送难度，并避免了相关的免疫原性等问题。我们还开发了算法以限制旁观者效应，保证了LEAPER™ 2.0的高特异性。这些成果显示，我们将LEAPER™ 2.0转化为全新疗法的工作取得了实质进展。

“这项体内RNA编辑疗法的巨大潜力令人振奋，它有望通过A到G的编辑来解决很多还没有被满足的治疗需求，特别是不仅仅局限于修正G到A的突变。”博雅辑因首席技术官袁鹏飞博士表示，“我们的团队正在聚合内部资源以及拓展外部合作，推进领先项目，以开发出真正能够为患者带来获益和改变的创新疗法。我们当前主要聚焦在眼科、神经肌肉和中枢神经系统疾病等领域。”

口头报告详细信息:

题目：通过AAV递送LEAPER™在非人灵长类(NHP)中实现安全高效RNA编辑
会议时间: 2023年5月19日，星期五，6:45 am – 8:30 am (北京时间)
会议主题: 基因靶向和基因修正：新技术
会场: 515 AB
报告时间: 8:00 am - 8:15 am (北京时间)
摘要编号: 233

关于博雅辑因

博雅辑因(EdiGene,Inc.)是一家专注基因编辑疗法开发、处于临床阶段的生物医药企业，致力于为血液疾病、肿瘤、眼科、中枢神经系统等疾病领域患者带来变革型疗法。公司基于在基因编辑、高通量基因组编辑筛选和生物信息等领域的前沿科技创新实力，推进国际领先的体外和体内基因编辑疗法开发。公司已经建立了包括体外疗法造血干细胞平台、体外疗法通用型CAR-T平台、体内疗法RNA碱基编辑平台在内的多个治疗平台。如需了解更多信息，敬请访问公司官网：www.EdiGene.com。