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RNA编辑,无需引入外源蛋白,递送负担轻 在神经肌肉病、中枢神经系统、肝脏、眼科等遗传和非遗传疾病等多种疾病中具备应用潜力
一种通过X连锁隐性遗传的遗传性疾病。
在活产男婴中的发病率约为1/5000至1/3500,在各个国家地区和人种间无明显差异。