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技术升级 提高RNA编辑效率

发布时间:22-02-16 08:00 来源: 《健康报》 点击量:1168

《健康报》报道



本报记者 郑颖璠 范洪岩


近日,北京大学魏文胜教授实验室在《自然·生物技术》杂志发文报道RNA 单碱基编辑技术 LEAPER 的升级版本,这一技术可大幅提升体外和体内编辑的效率和精准性。


LEAPER 是指利用特殊设计的arRNA(ADAR-recruiting RNA)招募内源腺苷脱氨酶(ADAR)蛋白,将特定的腺苷转化为肌苷,对RNA进行编辑。该技术由魏文胜实验室于2019年在《自然·生物技术》上首次报道。


“LEAPER 2.0 版本经过多重设计改造,可大幅提升编辑效率,同时降低脱靶效应。”魏文胜教授表示,“LEAPER在科学研究、疾病治疗等方面拥有可观的优势和潜能,我们一直致力于不断提升其效率和精准性,从而拓展其在疗法开发和基础研究方面的应用潜力。”


“LEAPER 相较于其他基因编辑技术具有独特优势。我们在通过腺相关病毒递送的多个临床前研究模型中取得了令人兴奋的数据,实现了其向体内 RNA 编辑疗法转化的概念验证。”魏东博士表示。


2021 年 11 月,魏文胜教授所在的博雅辑因与北京协和医院睢瑞芳教授团队启动研究合作,基于我国遗传性视网膜变性人群的基因变异特征,探索推进体内基因编辑疗法。同月,与美国威斯康星大学麦迪逊分校启动研究合作,推进对体内基因编辑疗法的开发。


链 接

关于RNA单碱基编辑技术


基因编辑技术可以分为 DNA 编辑和 RNA 编辑。DNA 编辑是对遗传信息的永久改变,必须安全、有效地进行。RNA 编辑是可逆的,且编辑效果与剂量有关。基于此,这两类编辑技术可以在不同的场景应用。

与 DNA 标志性的双链螺旋不一样,RNA 是单链核苷酸,没有明显的空间结构。腺苷脱氨酶(ADAR)是一种编辑 RNA 的巧妙工具,可使腺苷脱氨基产生肌苷,并最终实现A-toG(腺苷转化为碱基鸟苷)编辑。


在科研方面,RNA编辑是基因编辑领域热门的研究方向之一,近期《自然·生物技术》密集在线刊发了相关研究成果。

据估计,A-to-G 编辑可以修复近半数会导致遗传疾病的基因突变。因而,该技术在近些年受到医药企业的关注,他们的目标多为治疗遗传性疾病。


2021年8月24日,Shape TX公司宣布与罗氏公司达成 30 亿美元的战略合作和许可协议,共同开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。


2021年9月8日,礼来与荷兰生物制药公司ProQR Therapeutics 达成合作协议,双方将基于 ProQR 专有的RNA 编辑平台开发和商业化候选药,重点围绕肝脏和神经系统遗传疾病展开。




本文转载自《健康报》2022年2月16日 6版头条


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